置换，将缺陷基因的异常序列进行矫正或对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。
通过同源重组即基因打靶技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基因在原位特异性修复，由于目前同源重组频率太低而无法用于临床。
基因治疗按靶细胞类型又可分为生殖细胞基因治疗和体细胞基因治疗。
广义的生殖细胞基因治疗以精子卵子早期胚胎细胞作为治疗对象。
理论上，直接对生殖细胞进行基因治疗是可行的并能彻底根除遗传病，但由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。
在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞，基因型的改变只限类体细胞，其影响也只限个体的当代。
二基因治疗条件目的基因的准备靶细胞的选择基因转移的途径第二节基因转移方法理想的基因治疗载体应具有以下特点必须易于高滴度大规模商品化生产载体的持续稳定性载体的免疫惰性载体的组织靶向性载体对导入的遗传物质的大小没有限制载体带有合适的调控序列载体在肿瘤细胞后，未被转染的肿瘤细胞可因邻近的少数肿瘤细胞携带有自杀基因而被前体药物杀伤。
三其他疾病的基因治疗多基因遗传病包括临床常见的高血压糖尿病，冠心病神经退行性疾病等，对多基因遗传病的基因治疗主要是通过基因转移赋予细胞个新的功能，由于多基因遗传病涉及的基因尚不完全清楚，因此难以达到根本性的治疗目的。
而些病毒感染性疾病如艾滋病的基因治疗研究已受到广泛重视，基本的战略可分为三个方面将艾滋病毒抗原基因导入靶细胞，激活机体的免疫系统提高对艾滋病毒的免疫能力在靶细胞内表达类似物基因，目的在于降低病毒进入靶细胞的机会和降低的复制增殖在靶细胞内表达反义核酸或者核酶，从而直接阻断的复制增殖或破坏基因组。
第四节基因治疗问题和前景基因治疗面临许多急需解决的问题提供更多可供利用的有治疗价值的目的基因设计高效的基因转移载体解决基因治疗的靶向及表达调控问题基因治疗简便性充分估计导入外源基因对机体的不利影响伦理学问题大纲要求•了解基因治疗和基因工程药物的概念•了解基因治疗方法及应用练习题什么是基因治疗什么是基因工程药物简述基因治疗的类型。
简述肿瘤免疫性基因治疗策略。
什么是基因治疗是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。
通过定基因转移载体将正常或有治疗价值的目的基因或核酸分子导入靶细胞，从而达到防治疾病的效果。
什么是基因工程药物是指有治疗价值的目的基因导入细菌酵母或哺乳动物细胞或转基因动植物等宿主细胞进行表达并经分离和纯化获得蛋白质产物包括活性蛋白质和多肽药物重组疫苗及单克隆抗体。
简述基因治疗的类型基因治疗按基因操作方式分为两类类为基因增强和基因失活。
基因增强又称基因修饰，将目的基因导入病变靶细胞或其他靶细胞，目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能或使原有的些功能得以加强。
基因失活又称为基因封闭。
另类为基因修正和基因置换，将缺陷基因的异常序列进行矫正或对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。
通过同源重组即基因打靶技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基因在原位特异性修复，由于目前同源重组频率太低而无法用于临床。
简述肿瘤免疫性基因治疗策略将些细胞因子如的基因转染到机体免疫细胞如细胞及细胞毒淋巴细胞中，以提高机体免疫系统对肿瘤细胞的识别和反应能力将些与免疫识别有关的基因如等转染到体外培养的肿瘤细胞，经钴照射灭活其致瘤性后再植入肿瘤患者体内或者将表达的病毒载体或质粒与脂质体复合物直接注射到瘤体内制备肿瘤瘤苗用肿瘤抗原编码基因修饰肿瘤刺激细胞因子修饰等方法增强的抗原提呈能力•编者乔萍吉林大学白求恩医学院陈红专上海交大医学院第四十七章基因治疗基因治疗是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。
通过定基因转移载体将正常或有治疗价值的目的基因或核酸分子导入靶细胞，从而达到防治疾病的效果。
基因治疗通过携带目的基因或核酸分子的载体或遗传修饰的体细胞，在人体内产生特定的功能分子核酸或蛋白质，实质上可以看作是导入个具有治疗作用的给药系统，有人将基因治疗载体或体细胞称之为基因药物。
基因工程药物是指有治疗价值的目的基因导入细菌酵母或哺乳动物细胞或转基因动植物等宿主细胞进行表达并经分离和纯化获得蛋白质产物包括活性蛋白质和多肽药物重组疫苗及单克隆抗体。
第节基因治疗概论基因治疗类型基因治疗按基因操作方式分为两类，类为基因增强和基因失活。
基因增强又称基因修饰，将目的基因导入病变靶细胞或其他靶细胞，目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能或使原有的些功能得以加强。
基因失活又称为基因封闭。
另类为基因修正和基因置换，将缺陷基因的异常序列进行矫正或对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。
通过同源重组即基因打靶技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基因在原位特异性修复，由于目前同源重组频率太低而无法用于临床。
基因治疗按靶细胞类型又可分为生殖细胞基因治疗和体细胞基因治疗。
广义的生殖细胞基因治疗以精子卵子早期胚胎细胞作为治疗对象。
理论上，直接对生殖细胞进行基因治疗是可行的并能彻底根除遗传病，但由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。
在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞，基因型的改变只限类体细胞，其影响也只限个体的当代。
二基因治疗条件目的基因的准备靶细胞的选择基因转移的途径第二节基因转移方法理想的基因治疗载体应具有以下特点必须易于高滴度大规模商品化生产载体的持续稳定性载体的免疫惰性载体的组织靶向性载体对导入的遗传物质的大小没有限制载体带有合适的调控序列载体在细胞分裂中完成分裂和分泌，或者整合到靶细胞染色体特异性基因位点上载体对分裂和未分裂细胞的感染第三节基因治疗应用基因治疗起始阶段选择病种应具备的条件病因已明确，且致病基因已克隆致病基因长度较短，基因表达调控元件应在病毒的包装范围内基因的表达调控比较简单，少量的基因表达产物就能够纠正疾病症状，过量的基因表达也不产生严重的副作用基因能够在多种细胞中表达对于
药理学八年制第2版基因治疗PPT课件
