策略，包括预测型和预后型富集，被用于提高罕见疾病临床试验的效率，但在更广泛人群中的疗效仍然令人感兴趣。因此，申请人应考虑下列的其他方法以及另外适当的方法，以扩大旨在治疗罕见病的试验药物临床试验的临床试验合格标准，并提高罕见病参与者的注册率和保留率。患者权益团体专家和患者应尽早起参与药物开发过程应征求他们对试验设计的建议包括试验方案，参与者将愿意参与和支持。对于些罕见病，有积极的患者权益团体，坚定地致力于寻找新的治疗方法和支持临床试验。将早期试验的参与者重新纳入后期随机试验在研究罕见疾病治疗的有效性时，考虑将早期试验的参与者重新纳入后期随机试验。如果没有不合理的预期安全性问题，并且只要在期接受的治疗预计不会改变病程，则应在医学上适当且科学合理的有限情况下可再纳入。传统上，如果参与者之前在早期试验中接触过该药物，他们通常被认为不符合期试验的要求然而，由于可用于罕见疾病试验的患者很少，重新纳入参与者可能是合理的，并且可能有包括较广泛的参与者群体也是有用的。这些参与者可能是次级疗效分析可能有不同的疗效终点如替代标志物的部分。即使主要终点是基于疾病特定阶段的人群，也应考虑在整个疾病严重程度范围内招募参与者。这种方法允许研究利用富集帮助证明有效性，如果设计得当，还可以提供更广泛人群的些有效性信息。改进纳入人群的其他研究设计和实施如前所述，除了狭窄的合格标准对参与的限制之外，潜在的参与者在参加临床试验时，可能面临更多的挑战。要求参与者经常访问特定地点的试验，可增加参与者的负担，特别是老年人儿童需要交通或护理人员帮助的残疾和认知障碍者，或远离研究场所如农村或偏远地区的参与者。财务费用如旅行失业受扶养人护理也可能妨碍参与，而研究访问可能影响工作和或家庭和社区义务。此外，对于根据定期方案当前临床护理的个人如患有多种慢性病的个人，额外的临床试验研究访视可能是心理身体和经济上的负担，并阻碍入选。然而，互联网接入有限或没有互联网接入比例偏高的人群，可能受益于与调查人员的个人互动，更提高临床试验人群多样性的指导原则介绍论文全文规定的反应标准，调整未来的纳入人群。尽早考虑比较广泛的儿科开发方案在些情况下，按年龄顺序随机纳入儿科亚组，可能因为限制研究人群，而不必要地延迟儿童药物的开发。因此，基于年龄顺序的儿科研究的纳入即先纳入年龄较大的儿科参与者，然后再纳入年龄较小的儿科参与者应具有明确的科学依据如，已知或潜在的发育安全问题。应考虑妊娠妇女的药动学研究如果有可能在充分保证安全的情况下继续参与试验并且如果参与者和胎儿继续参与试验的风险与预期收益和了解预期结果的重要性相关，应考虑包括药动学取样，以确定在试验期间怀孕的妇女的剂量。这可能提供有关妊娠期间和妊娠每个个月期间此时生理可发生显著变化药物代谢的重要信息。利用富集策略扩大试验合格标准富集是试验设计策略，其中有针对性地包括些人群，目的是更容易证明药物的效应如果有的话。该指导原则将富集定义为前瞻性地使用任何患者特征，选择研究人群，在该人群中检测到药物效应如果确实存在药物效应的可能性，比在未选择人群中更程数据库如动态血压监测仪。向参与者提供并告知财务报销事宜在招募过程中，向参与者提供并告知与参与临床试验相关费用的财务报销如差旅费和住宿费。不考虑报销往返临床试验现场的合理差旅费和相关费用如机票停车费和住宿费，以引起不当影响的问题。同样，可以考虑向参与者支付参与认可的研究的费用，然而，参与付款可能引起伦理委员会应解决的难题，如参与者应收到多少钱，以及参与者应收到哪些付款如他们的时间不便不适或其他些考虑。采用提高包容性的纳入和保留做法实施更具包容性的临床试验参与教育为公众推广和教育实施更具包容性的策略，包括以患者为中心的研究纳入临床试验设计。企业患者宣传团体医学协会和其他利益相关者可以考虑合作，对参与者进行临床试验参与教育。直接与社区合作，满足参与者的需求，并让现场协调员患者患者倡导者和护理人员参与临床试验方案的设计，以确定方案的哪些要素可能会阻碍参与，以及如何优化研究设计以增加招募。患者可能对挑战和负担提出有价值的见解，并可能更病时，只要符合些标准，就有可能向他们提供试验药物治疗。扩大罕见病试验药物的合格标准扩大治疗罕见病的试验药物的临床试验合格标准，分为以下点患者权益团体专家和该疾病患者应尽早起参与药物开发过程将早期试验的参与者重新纳入后期随机试验确保所有研究参与者最终都能获得试验治疗。我国虽然发布了些有关提高临床试验的试验人群多样性的指导原则，如药物临床试验适应性设计指导原则征求意见稿药物临床试验富集策略与设计指导原则征求意见稿。但目前还没有专门针对提高临床试验人群多样性的指导原则。本文详细介绍上述的指导原则，期望对我国临床试验提高试验人群的多样性及其监管有启示。利益冲突所有作者均声明不存在利益冲突参考文献国家药品监督管理局药品审评中心药物临床试验适应性设计指导原则征求意见稿国家药品监督管理局药品审评中心药物临床试验富集策略与设计指导原则征求意见稿。些人群对临床研究的不信任也可影响入选。国家卫生研究院和卫生和公众服务部还通过其妇女健康研究办公室的健康包容性外展工具包说明如何吸引招募保留妇女参与临床研究网站，鼓励妇女参与临床试验。维护消费者更新网页，为消费者提供临床试验的般信息，包括临床试验参与和知情同意的信息。的少数民族健康和健康公平办公室，为少数种族和民族以及代表性不足的消费者提供了个网页，其中包括临床试验多样性工具包网络研讨会多语种情况介绍视频以及相关资源的链接。人类研究保护办公室，为公众提供临床试验的资源和信息。结语为了临床试验更好地反映最有可能使用该药物的人群，获得药物上市后用药人群不同亚群的临床安全有效使用的准确信息。改变许多临床试验中些人群代表性仍然不足的现状，在提高临床试验人群的多样性合格标准纳入实践和试验设计供企业用指导原则中，建议在下列方面采取多种措施，提高临床试验人群的多样性扩大临床试验合格标准扩大临床试验合格标准，避免不必要的排除，分为以下点采取多种方法拓宽合格标准包括制定合理的排除标准期临床试验调整这些患者的试验药物剂量，或这些患者是否更容易受到些风险的影响，因此通常排除有不同程度的肾或肝损伤的患者。当没有足够的信息评估胎儿或婴儿的风险时，孕妇和哺乳期妇女也常常被排除。些伴随疾病的医学复杂患者或服用特殊药物的患者，也可能被排除在药物开发方案之外。这些患者可能更容易受到试验药物潜在毒性的影响，并可能经历与其基础状态或伴随治疗相关的不良事件即受试者当前的用药与试验药物相互作用，这可能影响他们完成试验或满足所有试验责任的能力。在药物开发方案期间，随着排泄和代谢途径以及药物药物相互作用数据的获得，允许适当的剂量调整，应该减少与伴随药物或伴发病相关的排除。同样，随着产品安全性经历的增加，合格标准应扩大到包括更复杂医疗的参与者任何遗留的排除应该是合理的。还认识到，随着时间的推移，些合格标准已被普遍接受，或被用作各种试验的模板，但有时在没有强有力的临床或科学依据的情况下，将些人群排除试验之外例如，老年人体质量处于极端的人患有恶性肿瘤的语种的文件和工作人员使用真实世界数据使用在线或社交媒体招聘使用电子知情同意书或个人互动的知情同意过程。扩大临床试验准入，如患有严重或立即危及生命的疾病时，只要符合些标准，就有可能向他们提供试验药物治疗。扩大罕见病试验药物的合格标准扩大治疗罕见病的试验药物的临床试验合格标准，分为以下点患者权益团体专家和该疾病患者应尽早起参与药物开发过程将早期试验的参与者重新纳入后期随机试验确保所有研究参与者最终都能获得试验治疗。我国虽然发布了些有关提高临床试验的试验人群多样性的指导原则，如药物临床试验适应性设计指导原则征求意见稿药物临床试验富集策略与设计指导原则征求意见稿。但目前还没有专门针对提高临床试验人群多样性的指导原则。本文详细介绍上述的指导原则，期望对我国临床试验提高试验人群的多样性及其监管有启示。利益冲突所有作者均声明不存在利益冲突参考文献国家药品监督管理局药品审评中心药物临床试验适应性设计指导原则征求意见稿国家药品监督管理局在参与者的需求。临床研究结束后，继续与社区保持联系，并分享临床试验更新，以继续加强与社区的双向关系。提高临床试验人群多样性的指导原则介绍论文全文。还通过其妇女健康研究办公室的健康包容性外展工具包说明如何吸引招募保留妇女参与临床研究网站，鼓励妇女参与临床试验。维护消费者更新网页，为消费者提供临床试验的般信息，包括临床试验参与和知情同意的信息。的少数民族健康和健康公平办公室，为少数种族和民族以及代表性不足的消费者提供了个网页，其中包括临床试验多样性工具包网络研讨会多语种情况介绍视频以及相关资源的链接。人类研究保护办公室，为公众提供临床试验的资源和信息。结语为了临床试验更好地反映最有可能使用该药物的人群，获得药物上市后用药人群不同亚群的临床安全有效使用的准确信息。改变许多临床试验中些