不同剂量重组人凝血因子Ⅷ对血友病A患儿的影响（临床儿科论文）

观察指标出血情况评价患儿治疗前后出血频率治疗期间急诊次数及出现的严重出血事件关节损害情况采用血友病功能独立性评分量表不同剂量重组人凝血因子Ⅷ对血友病患儿的影响临床儿科论文疗首选基因重组制剂或者病毒灭活的血源性制剂，但不同剂量的治疗方案存在疗效差异，最佳治疗方案还有待确定。

本研究分析不同剂量重组人凝血因子治疗血友病患儿的疗效差异，供临床参考，现报道如下。

不同剂量重组人凝血因子Ⅷ对血友病患儿的影响临床儿科论文。

资料与方法般资料选取温州市人民医院年月至月收治的例血友病急性出血患儿为研究对象。

纳入标准符合中国儿童血友病专家指导意见年中血友病诊断标如下。

不同剂量重组人凝血因子Ⅷ对血友病患儿的影响临床儿科论文。

两组患儿性别年龄体重分型入组前个月出血次数的基线资料比较差异无统计学意义均。

关键词儿童关节损害血友病重组人凝血因子血友病是表现为凝血因子缺乏或消失的染色体连锁隐性遗传的出血性疾病。

患儿根据凝血因子活性水平可分为轻型中间型与重型，目前我国重型患儿居多，这与多数轻型部分中间型患儿平时无明显出血症状而未得到及时确诊有关子血友病是表现为凝血因子缺乏或消失的染色体连锁隐性遗传的出血性疾病。

患儿根据凝血因子活性水平可分为轻型中间型与重型，目前我国重型患儿居多，这与多数轻型部分中间型患儿平时无明显出血症状而未得到及时确诊有关。

血友病患儿主要临床表现为关节肌肉深部组织等自发性出血，出血与病情严重程度密切相关。

重型患儿出血情况最严重，表现为自幼自发关节出血，而频繁的出血会造成慢性关节病变，最终可导致残疾，。

统计学方法数据分析采用统计学软件，检验数据符合正态分布后，以均数标准差χ表示计量资料，采用检验比较以例数及百分数表示计数资料，采用χ检验比较，以表示差异有统计学意义。

资料与方法般资料选取温州市人民医院年月至月收治的例血友病急性出血患儿为研究对象。

纳入标准符合中国儿童血友病专家指导意见年中血友病诊断标准岁分型为中间型及重型抑制物检测阴性患儿，评价患儿治疗前后关节损害情况，量表包括自我照顾活动度移动个维度，共个条目，各条目按分级评分，分数越低说明关节损害越严重，患儿独立能力越差生活质量采用加拿大血友病儿童生活质量评估工具，评价患儿治疗前后的生活质量，量表包括治疗儿出血，延缓其关节损害，提高生活质量，其中中剂量治疗疗效优于小剂量治疗。

基于我国国情，患儿家庭具备相应治疗条件时提倡采取中剂量治疗方案。

参考文献牟晓丽，赵悦，陈泽华，等中国甘肃省血友病中心例血友病患者临床分析中国实验血液学杂志，刘国青，唐凌，吴心怡，等重型血友病患儿例个体化初级预防治疗效果分析中华儿科杂志，吴润晖中国儿童血友病专家指导意见年中国实用儿科杂志，庄金木，孙雪岩，周璇，质量的关键。

本研究中，中剂量组患儿评分改善优于小剂量组，表明中剂量重组人凝血因子在血友病患儿治疗中较小剂量更有利于提高患儿质量，这与中剂量治疗具有更好的疗效有关。

此外，在保证疗效的前提下，增加药物用量时相对应面对的毒副反应风险是临床研究的另重点。

本研究分析不同剂量凝血因子治疗血友病的不良反应，结果显示，中剂量组与小剂量组患儿不良反应发生率无明显差异，表明中剂量重组人凝血因，保护关节功能，且抑制物产生率及滴度低，推荐我国患儿应用。

但也有研究指出，中剂量重组人凝血因子较小剂量可获得更好疗效，更有利于减少患儿关节损害，提高生活质量。

本研究分析不同剂量重组人凝血因子治疗血友病的疗效差异，结果显示，中剂量组患儿出血次数急诊次数严重出血事件均少于小剂量组，评分改善优于小剂量组，新增关节病变少于小剂量组，表明中剂量重组人凝血因子在血友病患儿治疗中较小剂量不同剂量重组人凝血因子Ⅷ对血友病患儿的影响临床儿科论文体健康家庭未来等个维度，共个条目，判定件事过去周内发生频率时采用级评分，判定过去周内种情况的适合程度采用级评分，分数越高即生活质量越好岁以下儿童由家长代填问卷，岁以上患儿自己填写个别患儿因病情或受教育程度限制无法自评时由研究人员逐条询问后代为填写不良反应与新增关节病变记录患儿治疗过程中出现的不良反应情况及新增关节病变情况。

不同剂量重组人凝血因子Ⅷ对血友病患儿的影响临床儿科论文健康研究，胡善联，何江江，杨燕，等多维度决策分析在血友病预防性治疗中的应用中国卫生经济，王文权，朱永林，童郁，黄瑛，林银凤，夏雯丽不同剂量重组人凝血因子对血友病患儿关节损害及生活质量的影响中国妇幼健康研究，。

观察指标出血情况评价患儿治疗前后出血频率治疗期间急诊次数及出现的严重出血事件关节损害情况采用血友病功能独立性评分量表及小剂量的不同治疗方案，目前该病最佳预防治疗方案仍有待确定。

有研究分析血友病患儿治疗中凝血因子剂量与疗效的相关性，结果显示，不同用药剂量与患儿出血系数相关程度不同，剂量时有利于提高患儿远期预后生活质量维持关节完整功能，但与出血次数相关性较弱，并指出发展中国家的治疗目的是保持基本关节功能，避免严重残疾，似乎将用药剂量提高至以上并不是必需的。

但数据显示，小剂量凝血因子虽可低中剂量凝血因子预防治疗重型血友病患儿关节综合评估及相关性分析南方医科大学学报，周荣富，李倩，欧阳建，等第代全长链重组凝血因子预防治疗中间型重型血友病患儿疗效和安全性评估中国实用儿科杂志，武跃芳，肖娟，李卓，等以磁共振评分评估重型血友病患儿规律低剂量预防治疗的长期关节结局中国小儿血液与肿瘤杂志，汤园园，刘颖，刘志友，等集束化护理干预降低血友病关节出血率的前瞻性对照研究中国妇治疗血友病在提高疗效的同时并未明显增加不良反应。

但值得注意的是，我国患者受经济医疗水平限制，仅部分患者得到及时有效的标准治疗，其中还有部分患者因经济原因选择按需治疗及小剂量治疗。

中剂量治疗虽能够获得更好疗效，延缓患儿关节损害，但仍需患儿家庭经济支持，故小剂量重组人凝血因子治疗血友病患儿比较符合我国国情，具有较高临床应用价值。

综上所述，小剂量与中剂量重组人凝血因子治疗血友病患儿均可减少够获得更好疗效，且在延缓关节损害方面作用更为明显，更有利于减少患儿出血，减少关节病变。

不同剂量凝血因子治疗血友病对生活质量影响及用药安全性因目前血友病尚无根治方法，疾病伴随患儿终生，严重患儿会因反复关节出血导致慢性血友病性关节炎，长期关节炎会造成关节畸形，最终导致患儿的残疾，严重影响患儿生活质量。

因此，通过有效的治疗减少患儿关节出血关节病变，延缓患儿残疾进程，降低患儿残疾率是改善患儿生效降低患儿每年关节出血次数次，但预计超过的患儿仍可能存在关节残疾。

不同剂量凝血因子治疗血友病对出血情况及关节损害的影响儿童时期是骨关节生长发育的重要阶段，血友病患者儿童时期也是关节出血的主要时期，针对血友病患儿应重视关节出血及关节损害，及时进行有效治疗，采取最佳方案预防甚至是杜绝关节病变尤为重要，。

针对血友病患儿，武跃芳等研究指出，每次剂量重组人凝血因子能够减少患儿关节出不同剂量重组人凝血因子Ⅷ对血友病患儿的影响临床儿科论文使患者血浆凝血因子长期维持定水平，从而尽量减少关节和重要器官的出血，改善患者的生活质量，并延长其寿命。

凝血因子治疗血友病现状世界血友病联盟和世界卫生组织已将预防治疗确定为重型血友病患儿预防出血和关节损伤，从而达到保留正常肌肉骨骼功能这最终治疗目标的标准治疗方法。

年国际血友病联盟推荐血友病使用凝血因子的大剂量方案，而年中国儿童血友病专家指导意见中推荐了大剂量中等剂量能移动功能评分及总分较治疗前均提高，且中剂量组高于小剂量组，差异均有统计学意义值分别为，均，见表。

两组患儿生活质量比较治疗后，两组患儿评分较治疗前均提高，且中剂量组高于小剂量组，差异有统计学意义见表。

两组患儿不良反应新增关节病变情况比较中剂量组和小剂量组患儿不良反应发生率差异无统计学意义χ新增关节病变少于小剂量组，差异有统计学意义χ见表。

表两组患儿出，评价患儿治疗前后关节损害情况，量表包括自我照顾活动度移动个维度，共个条目，各条目按分级评分，分数越低说明关节损害越严重，患儿独立能力越差生活质量采用加拿大血友病儿童生活质量评估工具，评价患儿治疗前后的生活质量，量表包括治疗身体健岁分型为中间型及重型抑制物检测阴性患儿家长对研究知情同意。

排除标准血管性血友病或获得性血友病存在遗传性凝血因子缺乏症维生素依赖凝血因子缺乏症等其他凝血功能障碍存在再生障碍性贫血骨髓增生异常综合征等导致血小板计数和功能障碍的病症有关节滑膜手术病史入组前口服解热镇痛药等影响血小板聚集药物合并肝硬化失代偿期肾功能不全心力衰竭恶性肿瘤等其他系统严重疾病对所用药物过敏或不血友病患儿主要临床表现为关节肌肉深部组织等自发性出血，出血与病情严重程度密切相关。

重型患儿出血情况最严重，表现为自幼自发关节出血，而频繁的出血会造成慢性关节病变，最终可导致残疾，。

血友病尚无治愈方法