药物蛋白类药物核酸类及多糖类药物二生物技术药物的特点•药理活性高，般使用剂量低•结构复杂，理化性质不稳定•口服给药易受胃肠道菌群及酶系统破坏•生物半衰期短，体内清除率高•具有多功能性，作用广泛•检测存在诸多困难和不便•还可能存在潜在免疫原性问题第二节生物技术药物的性质与分类生物技术药物的分类按化学结构分为•蛋白质多肽类的药物•核酸药物•多糖类药物按作用性质和用途分•疫苗•抗毒素及免疫血清•血液制品•细胞因子和重组产品•诊断制品•其他制品二生物技术药物的理化性质生物技术药物因其结构特点，表现出特殊的理化性质。•多肽和蛋白质•核酸•多糖类药物三生物技术药物的分析检测方法生物技术药物检测方法的特点•生物学活性是反映生物技术药物质量的重要指标。•生物学测定的结果常常波动范围比较大，具有很大的可变性。•生物技术药物质量标准具有特殊性，其检验方法的验证也有其特殊性。生物技术药物检测方法的验子宫和眼部等。•优势能绕过肝首关效应，避免胃肠道消除，使药物更好地被吸收。二蛋白质多肽药物的经皮吸收制剂方法•超声导入技术•离子导入技术•电穿孔技术•固体药物的皮下注射•传递体输送第六节治疗基因传递系统•基因治疗是将限定的遗传物质转入患者的特定靶细胞，达到预防或改变特殊疾病状态的治疗方法。•基因治疗即是依靠人本身或外源的遗传物质来治疗疾病，包括纠正或补偿基因的缺陷，关闭或抑制异常表达的基因，阻止并表发展，杀灭病变细胞，或者抑制外源病原体遗传物质的复制，从而达到治疗疾病的目的。•基因治疗分为二种不同的途径•治疗基因是指利用基因治疗的方法达到预防或改变特殊疾病状态的基因物质。•基因药物亦称药物，是将具有治疗意义的基因重组进真核细胞表达载体病毒等或包装在人工载体复合物脂质体等中，并加工制成的可以用于临床给药的制剂。•基因药物包括治疗诊断用基因药物和预防用基因疫苗。治疗基因传递系统•基因治疗的核心技术是治疗基因传递系统的构建技术。•治疗基因传递系统是指利用药剂学的手段将治疗基因输入与靶细胞或靶部位的给药系统。•治疗基因传递系统分为病毒基因传递系统和非病毒基因传递系统。病毒基因传递系统•病毒基因传递系统用治疗基因代替病毒本身的基因组，包装细胞可提供病毒必需的些组分，使病毒载体能够被包装并将基因传输入靶细胞。•主要特点是转染相对高效。•存在可致病毒感染激活癌基因免疫原性高目的基因容量小等缺点。•包括反转录病毒载体腺病毒载体腺相关病毒载体慢病毒载体其他病毒载体二非病毒基因传递系统•主要是阳离子脂质体和载体。•非病毒基因传递系统的主要特点是安全可操控性强，可转载基因不受限制。•但转染相对低效。•包括裸脂质体聚合物胶团以及纳米粒第十七章生物技术药物制剂第六篇第节生物技术药物的特点生物技术药物的含义和来源•生物技术是指利用生物动物植物或微生物或其产物生产对人类有用的物质或生物。•现代生物技术是指以生物化学或分子生物学的操作方法来改变生物或其分子的遗传性质，或利用细胞和分子遗传过程来解决实际问题或制造产品的技术。•现代生物技术包括基因工程细胞工程发酵工程和酶工程。核心是基因工程技术。医药生物技术包括•利用生物体作为生物反应容器，按人们的意志来研究生产出医药生物技术，如基因工程药物单克隆抗体疫苗寡聚甘氨酸及诊断试剂。•利用生物技术来改进或创造出新的诊断治疗预防疾病的方法，如基因治疗和生物治疗。•生物技术药物指通过细胞融合重组或转基因等技术，利用细菌酵母昆虫植物或哺乳动物细胞等各中表达系统制备而成的，用于预防诊断或治疗疾病的药物。•生物技术药物的分类多肽类药物蛋白类药物核酸类及多糖类药物二生物技术药物的特点•药理活性高，般使用剂量低•结构复杂，理化性质不稳定•口服给药易受胃肠道菌群及酶系统破坏•生物半衰期短，体内清除率高•具有多功能性，作用广泛•检测存在诸多困难和不便•还可能存在潜在免疫原性问题第二节生物技术药物的性质与分类生物技术药物的分类按化学结构分为•蛋白质多肽类的药物•核酸药物•多糖类药物按作用性质和用途分•疫苗•抗毒素及免疫血清•血液制品•细胞因子和重组产品•诊断制品•其他制品二生物技术药物的理化性质生物技术药物因其结构特点，表现出特殊的理化性质。•多肽和蛋白质•核酸•多糖类药物三生物技术药物的分析检测方法生物技术药物检测方法的特点•生物学活性是反映生物技术药物质量的重要指标。•生物学测定的结果常常波动范围比较大，具有很大的可变性。•生物技术药物质量标准具有特殊性，其检验方法的验证也有其特殊性。生物技